Scienza e Medicina

CRISPR: nuovo metodo per il trasporto della terapia genica

1 dicembre 2017 | Scritto da La redazione

Il team dell’Anderson Lab del MIT ha infine creato un sistema di nanoparticelle che avvolge i componenti CRISPR in una sfera protettiva. Grazie a una picolla puntura sulla pelle il trattamento viene inviato al fegato: non è necessario l’utilizzo di virus. Nei topi con colesterolo geneticamente alto, le nanoparticelle hanno spento con successo il gene difettoso in oltre l’80% delle cellule epatiche, riportando i lipidi nel sangue a livelli normali. Questo è il più alto tasso di successo mai raggiunto con CRISPR negli animali adulti. “La cosa veramente eccitante qui è che abbiamo dimostrato che è possibile creare una nanoparticella che possa essere usata per modificare in modo permanente e specifico il DNA nel fegato di un animale adulto”, afferma Anderson.

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