Una singola iniezione ha invertito la cecità in un paziente affetto da una rara malattia genetica

Un paziente affetto Amaurosi congenita di Leber, una forma genetica di cecità infantile, ha acquisito la vista per più di un anno dopo aver ricevuto una singola iniezione di una terapia sperimentale con RNA nell’occhio. La sperimentazione clinica è stata condotta dai ricercatori dello Scheie Eye Institute della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania. I risultati del caso, dettagliati in un articolo pubblicato oggi su Nature Medicine, mostrano che il trattamento ha portato a marcati cambiamenti nella fovea, la parte più importante della vista umana.

Via Medical Express